Mucoviscidose : un nouvel espoir ?

Publié le par Adrien et Cédric

L'association Vaincre la mucoviscidose a confirmé lundi que les recherches sur une molécule prometteuse étaient entrées dans la phase des essais cliniques.

L'essai de phase 2 concerne 25 patients porteurs de la mutation génétique la plus répandue. Cet essai est destiné à étudier la tolérance d'un médicament potentiel et son efficacité thérapeutique.

La mucoviscidose est une maladie génétique qui se caractérise par des mutations d'un gène entraînant une anomalie du transport du chlore à travers les cellules. Ce qui provoque une accumulation de mucus dans les poumons et le pancréas et des difficultés respiratoires graves.

La molécule testée, le Miglustat, est déjà utilisée pour une autre pathologie, ce qui a permis de passer directement à la phase 2 et de gagner 5 ans de recherche.

En cas de réussite de la phase 2, le remède sera utilisé pour une étude à grande échelle (phase 3) pour observer la capacité du Miglustat à restaurer la fonction respiratoire.

En France, plus de 5 000 personnes souffrent de cette maladie et chaque année, environ 200 cas de mucoviscidose sont dépistés à la naissance.

Sources :
http://tempsreel.nouvelobs.com/actualites/sciences/sante/
http://www.bretagneplus.com/

Publié dans Mucoviscidose

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