Myopathie de Duchenne : premier espoir

Publié le par Marie

AFM4.gifUn essai dit de phase 1 vient d’être réalisé par la société de biotechnologie Prosensa et le centre médical de l’université néerlandais de Leyde. Cette étude financée par l’Association française contre les myopathies (AFM), grâce au Téléthon,  a permis de tester un médicament sur 4 enfants âgés de 10 à 13 ans et ne présentant aucun signe de production de dystrophine (protéine indispensable à l’intégrité des cellules musculaires). Les chercheurs leur ont injecté par voie intramusculaire, dans la jambe, un composé synthétique antisens (petits bouts d’ADN synthétisés en laboratoire).

 

Cette maladie ne touche que les garçons et se traduit par un affaiblissement progressif de la force des muscles squelettiques, une atteinte du muscle cardiaque et une insuffisance respiratoire. Cette maladie touche près d’un nouveau né sur 3.500.

 

D’autres essais sont en préparation afin de poursuivre la validation de cette approche.

 

Sources :

http://www.lemonde.fr/web/article/0,1-0@2-3244,36-994966@51-995039,0.html

http://rechercheclinique.com/informations/?id=551

Publié dans Myopathie

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